Anvisa autoriza pesquisa clínica para avaliar a segurança do uso de Polilaminina em humanos

Esta será a primeira fase para avaliação de segurança do uso do medicamento experimental em pacientes que sofreram trauma raquimedular agudo.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta segunda-feira (5/1), o início do estudo clínico de fase 1 para avaliação de segurança do uso da Polilaminina para o tratamento de trauma raquimedular agudo. O patrocinador do estudo clínico é a empresa Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos Ltda. 

A polilaminina é uma proteína produzida por diversos animais, inclusive pelos seres humanos, e está envolvida em diversas atividades biológicas no organismo. No estudo clínico, será utilizada a laminina 100 μg/mL na forma de solução injetável, que deve ser diluída antes do uso em um diluente específico para se obter a polilaminina ou laminina polimerizada em solução para administração intramedular única, diretamente na área lesionada. 

Na formulação a ser testada, será utilizada a laminina extraída de placenta humana. A laminina é a substância que forma a polilaminina. Até este momento, o mecanismo de ação da polilaminia para o tratamento de trauma na medula espinhal ainda não está totalmente esclarecido.  

A polilaminina é um dos temas estratégicos do Comitê de Inovação da Anvisa, criado em 2025 para monitorar e apoiar a avaliação regulatória de produtos e tecnologias inovadoras, garantindo que a regulação facilite o desenvolvimento de soluções que melhorem a qualidade de vida da população. Outros assuntos prioritários para o Comitê são: a vacina contra a Chikungunya, endopróteses e o método Wolbachia, que evita que o mosquito Aedes aegypti transmita doenças. 

Objetivo do estudo 

O estudo clínico de fase 1 autorizado pela Anvisa vai avaliar a segurança da aplicação de polilaminina em 5 pacientes, com idade entre 18 e 72 anos, que têm lesões agudas completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica ocorrido há menos de 72 horas. 

Os locais de realização do estudo clínico ainda serão definidos pela empresa e informados à Anvisa. 

Neste momento, o estudo proposto ainda é insuficiente para avaliar a eficácia do produto. O foco inicial do estudo é verificar a segurança do produto. A depender dos resultados da Fase 1 de estudo, o produto poderá avançar para as etapas de Fase 2 e 3, que já têm o objetivo de comprovar a eficácia. 

A avaliação de segurança busca verificar os riscos potenciais aos quais os pacientes poderão estar expostos, para que sejam adotas medidas de minimização desses riscos ou a reavaliação por parte da empresa e investigadores sobre a viabilidade para prosseguimento do estudo. 

Para avaliação do perfil de segurança, é fundamental o monitoramento de eventos adversos que devem ser observados e avaliados pela equipe de pesquisadores e pela empresa patrocinadora. Esse acompanhamento envolve observar a frequência e gravidade dos eventos e a sua relação com o uso do medicamento experimental, ou com o próprio procedimento de administração do medicamento na área da medula lesionada. 

A empresa patrocinadora deve coletar, monitorar e avaliar sistematicamente todos os eventos adversos, inclusive os não graves, ocorridos ao longo do desenvolvimento clínico e se responsabilizar pela segurança dos participantes do ensaio clínico. Todas as suspeitas de reações adversas graves e inesperadas devem ser notificadas à Anvisa e qualquer modificação substancial ao protocolo clínico ou ao produto sob investigação só deve ser implementada após prévia autorização da Anvisa. 

Dentre os potenciais eventos adversos, a empresa deve monitorar também aqueles relacionados a uma eventual produção de anticorpos anti-droga (polilaminina), que pode acontecer quando o sistema imunológico do paciente reconhece o tratamento como uma substância estranha ou invasora.  

Histórico 

Os primeiros dados para a solicitação de autorização da pesquisa foram apresentados pela empresa no final de 2022 e início de 2023. Durante esse período, a equipe técnica da Anvisa realizou reuniões técnicas e aconselhamento científico para que a Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos pudesse atender a todos os requisitos técnicos e regulatórios para o estudo clínico. 

As informações apresentadas inicialmente foram geradas a partir de testes iniciais de bancada (laboratório), em modelos animais e em alguns poucos pacientes. Essas primeiras pesquisas não tinham o objetivo de apoiar o registro do produto para disponibilização no mercado brasileiro e, por esse motivo, não contemplavam alguns aspectos importantes para o estudo clínico.   

Sobre a Pesquisa Clínica 

A pesquisa clínica ou estudo clínico é uma investigação científica que envolve a participação de seres humanos e é essencial para avaliar a segurança e eficácia de novos medicamentos, vacinas, equipamentos médicos ou procedimentos. 

No caso de pesquisa com foco no futuro registro de um medicamento, é necessária a avaliação da Anvisa sobre o protocolo de investigação clínica. 

Esse processo é progressivo e envolve algumas etapas que começam com poucos participantes e vão sendo ampliadas. Antes dos testes com seres humanos, o produto deve passar pela fase pré-clínica. Essa fase envolve testes in vitro e in vivo e geralmente são realizadas em universidades públicas ou privadas, por isso são consideradas pesquisas acadêmicas e geralmente têm o objetivo de gerar conhecimento científico e publicação de artigos. 

Quando são identificadas substâncias com resultados promissores, pode haver interesse por parte de empresas farmacêuticas em patrocinar a continuidade do desenvolvimento para gerar evidências, com a finalidade de subsidiar o registro sanitário de novos medicamentos. 

Quando isso acontece, a empresa patrocinadora deve obrigatoriamente submeter um pedido de autorização regulatória à Anvisa para dar prosseguimento ao desenvolvimento clínico da nova substância candidata a medicamento ou vacina. 

Os testes acadêmicos anteriormente realizados podem ser aproveitados e servem de ponto de partida para a realização de testes complementares para atender os requisitos regulatórios da fase pré-clínica. Os testes adicionais na fase pré-clínica têm por objetivo comprovar a segurança e eficácia preliminar da nova substância candidata a medicamento ou vacina e dar subsídios para o prosseguimento para as próximas etapas ou fases do desenvolvimento e humanos. Para fins regulatórios, a empresa deverá utilizar métodos e procedimentos científicos internacionalmente reconhecidos e cumprir rigorosamente com os princípios éticos e de Boas Práticas Clínicas (BPC). 

A Anvisa acompanha o desenvolvimento clínico por meio do monitoramento de segurança das notificações de eventos adversos, obrigatoriamente realizadas pela empresa, e por meio de inspeções de Boas Práticas Clínicas (BPC) nos centros onde estão sendo realizadas as pesquisas. 

 

Fonte: Portal ANVISA