Nesta sexta-feira (28/2), comemora-se o Dia Mundial das Doenças Raras. O objetivo da data é conscientizar e sensibilizar as pessoas sobre os impactos dessas doenças e a necessidade de melhorar o acesso aos tratamentos disponíveis. Instituída em 2008, escolheu-se o dia 29 de fevereiro por ser um “dia raro”, sendo comemorada em 28 de fevereiro nos anos não bissextos

Doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas em cada grupo de 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas em cada 2 mil indivíduos.

Desde o início da séria histórica, em 2005, a Anvisa aprovou 143 produtos para o tratamento dessas doenças no Brasil. O número é resultado do compromisso da Agência em otimizar os prazos de análise para estes tratamentos.

A maior parte, ou seja, 87% das aprovações de tais produtos, ocorreu apenas nos últimos oito anos, de 2017 até o início de 2025, totalizando 124 medicamentos nesse período.

Um dos motivos para o crescimento nesse período é a própria regulamentação da Anvisa, que estabeleceu procedimento especial para os processos relacionados às doenças raras, o que inclui a anuência de ensaios clínicos, a certificação de boas práticas de fabricação e o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção dessas doenças.

O tratamento especial dispensado aos medicamentos voltados para este público é regulamentado pela Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205, aprovada em 2017 e já atualizada desde então. Antes dessa norma, não existia nenhuma regulamentação específica para novos medicamentos para doenças raras. A RDC 205/2017 permitiu que alguns requisitos fossem flexibilizados, mas sem comprometer a qualidade, a segurança e a eficácia dos medicamentos. A norma esta alinhada também à Política Nacional de Doenças Raras e atualmente se encontra em revisão pela Anvisa.

Os medicamentos para doenças raras são voltados para grupos bem específicos da população, que muitas vezes não dispõem de alternativas terapêuticas. As doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas em cada grupo de 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas em cada 2 mil indivíduos. Além disso, as doenças raras geralmente são crônicas, progressivas e incapacitantes.

Novas terapias

Além dos 143 medicamentos para doenças raras aprovados no Brasil, a regulamentação dos produtos de terapias avançadas também tem permitido o avanço e o surgimento de novas opções para tratar as doenças que atualmente não têm tratamentos disponíveis. As terapias avançadas são aquelas que envolvem tecnologias como a engenharia genética, as quais são bastante promissoras para o enfrentamento de enfermidades complexas e sem alternativas médicas.

Essas terapias exigem um tratamento específico por parte da agência reguladora e a criação de mecanismos de controle que garantam a sua qualidade, segurança e eficácia.

A Anvisa tem avançado neste setor, com o aperfeiçoamento da regulação, a capacitação de suas equipes e a troca de informações com outras agências de referência mundial.

Confira a RDC 205/2017.

Saiba mais sobre as doenças raras e os medicamentos aprovados no Brasil.

Fonte: Portal ANVISA