Nesta semana, a Anvisa preparou a divulgação de materiais para marcar a mobilização em torno do Dia Mundial das Doenças Raras, comemorado no último dia de fevereiro. O objetivo é divulgar informações sobre o tema, além de buscar apoio aos pacientes e incentivar pesquisas para melhorar o tratamento dessas doenças. Neste texto, você vai ficar sabendo um pouco mais sobre a regulamentação que tornou mais ágil o registro de medicamentos para doenças raras no Brasil. Confira!
Aprimoramento
Em 2017, a Agência aprimorou o processo para o registro de medicamentos com foco em doenças raras. Naquele ano, foi publicada a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, elaborada com o objetivo de estabelecer procedimentos especiais para o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras.
É importante destacar que, antes da publicação dessa resolução, a Anvisa já adotava critérios para priorização de análise de medicamentos destinados às doenças raras, mas esses critérios não eram específicos para esse grupo de doenças (RDC 37/2014). Ou seja, o processo contava com regras de priorização utilizando outros procedimentos, mas sem a análise diferenciada contida na regulamentação de 2017.
Em resumo, a importância atribuída à RDC 205/2017 diz respeito não apenas aos novos procedimentos, que tornaram a análise mais rápida. Essa resolução também previu critérios diferenciados em relação aos procedimentos de registro convencionais, sem comprometer a segurança, a eficácia e a qualidade da análise.
Alguns exemplos desses procedimentos são a possibilidade de submissão do dossiê de registro em formato CTD (do Inglês Common Technical Document – Documento Técnico Comum), a supressão de ensaios de controle de qualidade no Brasil, a aceitação de estudos de estabilidade em andamento e de estudos clínicos de fase III em andamento, além da utilização de comparadores internacionais em estudos de bioequivalência. A resolução também estabeleceu procedimentos especiais para a anuência prévia em pesquisa clínica e a certificação de Boas Práticas de Fabricação (BPF), entre outros.
Ao todo, já são mais de 90 produtos registrados no país. Portanto, a regulamentação para o registro desses medicamentos representou um avanço para o país, significando melhoria da oferta de produtos à população que necessita desses fármacos.
Confira abaixo o procedimento para a concessão de registro de medicamentos para doenças raras:
1º Passo – Reunião de pré-submissão
O primeiro passo para pedir o registro de um novo medicamento para doença rara é solicitar uma reunião de pré-submissão à Anvisa para apresentar o produto. A reunião deve ocorrer até 60 dias após o pedido da empresa.
Observação: No caso de medicamentos produzidos fora do Brasil, a solicitação de reunião de pré-submissão deve ser realizada em até 60 dias após a primeira solicitação de registro em outra autoridade reguladora. Isso significa que a empresa poderá submeter o registro em vários países, ao mesmo tempo.
2º Passo - Pedido de registro
Após a reunião, o solicitante deverá formalizar o pedido de registro no prazo de 30 dias. A partir da formalização do pedido, a Anvisa tem 60 dias para dar um parecer conclusivo ou solicitar mais informações. Se o parecer for conclusivo, o registro do medicamento é publicado, no máximo, em 30 dias.
Caso seja emitida exigência, a empresa terá 30 dias para apresentação do cumprimento de exigência, e a Agência avaliará o cumprimento em até 45 dias.
A solicitação de registro de um novo medicamento para doença rara é realizada conforme legislação específica para cada categoria regulatória, acrescida de documentação específica disposta na RDC 205/2017.
Alteração pós-registro
Neste contexto, cabe destacar também outra regulamentação da Anvisa: a RDC 204/2017. Relacionada ao enquadramento de petições na categoria prioritária, esta resolução prevê a priorização de análise de solicitações de alteração pós-registro (como nova indicação terapêutica ou ampliação de uso) de medicamentos destinados a doenças raras nas situações em que não houver alternativa terapêutica disponível ou quando apresentar uma melhoria significativa de segurança ou eficácia.
O que são doenças raras?
Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada duas mil. O número exato de doenças raras não é conhecido, mas estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos diferentes no mundo.
As doenças raras não têm cura e geralmente são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e também levar à morte. No entanto, um tratamento adequado é capaz de reduzir complicações e sintomas, assim como impedir o agravamento e a evolução da doença.
Alguns exemplos dessas enfermidades são: artrite reativa, doença falciforme, doença de Gaucher, epidermólise bolhosa, esclerose múltipla, fenilcetonúria, fibrose cística, hepatite autoimune, leucemia mieloide crônica, mieloma múltiplo, síndrome de Guillain-Barré e talassemias, entre outras.